治疗白癜风那里最好 http://m.39.net/pf/a_6703361.html年1月27日，马萨诸塞州剑桥市和中国上海，中国罕见病治疗公司CitrineMedicine（琅铧医药）宣布已与专门针对慢性内分泌（激素）疾病患者需求的专业制药公司DiurnalGroupplc（AIM：DNL）达成许可协议。该交易使Citrine拥有在大中华区市场开发，注册和商业化Alkindi?的专有权。（更多交易：琅铧医药引进发作性睡病治疗药物Wakix?(pitolisant)中国独家权益）Citrine是一家治疗公司，通过向美国和欧洲开发的经过临床验证的资产提供许可，从而建立了中国第一个罕见疾病生态系统。Citrine正利用中国加快的监管途径来迅速批准稀有疾病药物。他们还建立了一个集成平台，可以通过主要意见领袖的参与，罕见病患者的诊断和治疗，疾病倡导以及患者经济支持来支持可扩展的商业化。Citrine最初专注于神经病学，肝病学，肾病学，内分泌，代谢和儿科肿瘤学中的罕见疾病。通过授予Alkindi?权利，Citrine旨在将首个经过临床验证的儿科治疗先天性肾上腺皮质增生（CAH）（一种限制肾上腺激素产生的遗传条件）引入中国。据估计，中国有名婴儿中有1名发生了CAH。中国卫生局于年5月将CAH确定为一种罕见疾病。Citrine首席商务官MelissaBradford-Klug说：“中国目前尚无批准的药物可用于治疗儿童CAH，这是一种亟待解决的疾病。”“我们为这种合作关系感到非常兴奋，因为它为我们打开了向需要它的患者提供重要新药的道路，并显示了跨界合作的强大潜力，使全世界的罕见病患者受益。我们期待继续与美国和欧洲的生物制药公司合作，将更多的罕见病药物带入中国。”关于Alkindi?（用于打开的胶囊中的氢化可的松颗粒）Alkindi?是氢化可的松的第一种制剂，该氢化可的松是专门为患儿肾上腺功能不全（AI）的儿童而设计的。Alkindi?是氢化可的松颗粒的专利，口服，速释小儿制剂，可在胶囊中开放，可为儿童准确地按年龄服用。这种治疗方法有可能帮助不到18岁的年轻患者患有皮质醇缺乏症所致疾病，包括小儿AI和先天性肾上腺增生（CAH）。AI需要终生治疗，而Diurnal的产品开发新方法有可能显着改善这些年轻患者的生活。欧盟委员会已授予Alkindi?的儿科用途销售许可（PUMA），作为欧洲婴儿，儿童和青少年（从出生到18岁）AI的替代疗法。Alkindi?在美国被批准并称为Alkindi?Sprinkle，在美国由EtonPharmaceuticals许可和销售。Alkindi?也已在以色列和澳大利亚获得批准。关于小儿肾上腺皮质功能不全和先天性肾上腺皮质增生包括遗传病CAH在内的儿科AI是一种以皮质醇不足为特征的疾病，皮质醇是调节新陈代谢和应对压力的必需激素。AI的主要症状是慢性疲劳，如果没有足够的皮质醇替代品，患者就有肾上腺危机和死亡的危险。AI可以是原发性或继发性的，主要AI是由肾上腺固有疾病引起的，而继发性AI是由垂体疾病引起的，垂体疾病通过信号传导激素ACTH（促肾上腺皮质激素）的垂体刺激肾上腺功能衰竭。关于CitrineMedicineCitrineMedicine致力于通过向中国有需要的人提供诊断和基本治疗方法，从而改善罕见和难治性疾病患者的生活。我们的使命是建立中国第一个罕见疾病生态系统，从而使非凡的人们过上更普通的生活。除了开发和销售罕见病药物外，Citrine的目标是建立一个以患者为中心的平台，对人们进行罕见病教育，对医生进行诊断和治疗培训，并帮助医生制定完整的疾病管理方案。CitrineMedicine总部位于上海，并在中国北京和马萨诸塞州剑桥设有办事处。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
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